隨著醫學進入基因和細胞治療時代，越來越多藥企開始借助新技術開發生物藥。今年下半年，美國《降低通脹法案》(Inflation Reduction Act，簡稱IRA)正式生效，為上市達到一定年限的藥物設立了價格上限，預計將有多款小分子藥物價格面臨大幅下調。

在日前舉行的世界頂尖科學家國際聯合實驗室一場關于藥物發現新模式的論壇上，美國斯克利普斯研究所（Scripps）計算結構生物學教授、上海科技大學iHuman研究所創始所長雷蒙德·史蒂文斯（Raymond Stevens）在對話兩屆諾貝爾化學獎得主、Scripps研究所教授巴里·夏普利斯（Barry Sharpless）時提到美國企業對小分子藥物研發動力不足的問題。

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史蒂文斯表示：“小分子藥物的研發代價昂貴，有些藥物上市后也賣得很貴。而在美國最新的法案公布后，一些制藥公司取消了小分子藥物的研發計劃，這可能是出于成本的考慮。因為他們計算了一下，投資回報率不劃算。”

對此，夏普利斯反駁道：“小分子藥物的研發仍然是非常有希望的方向，我認為小分子藥物是大有可為的，制藥公司不可能停止研發的腳步。因為雖然價格下降了，但是只要一個藥物研發出來，公司還是能夠靠它賺很多錢，如果那些公司都只做生物藥了，他們又如何保證現金流呢？”

夏普利斯表示，新技術的應用能夠讓企業未來小分子藥物的研發成本大幅下降，事實上已經有很多制藥公司正在依靠新技術來篩選藥物，從而降低成本。

中國科學院院士、上海交通大學副校長丁奎嶺教授表示：“從成千上萬個化合物當中篩選藥物是需要燒錢的，因此長期以來我們都在尋找一種更加有效的新方法，來加速藥物的研發，人工智能就是一種很有效的方法，能夠極大地提升藥物研發效率。”

上海中科院有機化學研究所研究員丁克教授認為，人工智能已經參與到藥物研發的幾乎每一個過程，從蛋白質結構的預測，到小分子結構的生成等，甚至是由機器人來合成分子。“如果藥物研發的速度加快了，那么藥物研發的成功率也會相應增加，這樣就能把藥物研發的價格降下來，讓大多數人更能承擔得起。”丁克告訴第一財經記者。

盡管伴隨著基因編輯、RNA療法等新興生物技術的崛起，越來越多的創新藥獲得全球藥物監管部門批準，但個性化藥物的價格高昂，大部分人負擔不起。如何讓新的生物技術和創新藥惠及更多患者？

對此，2004年諾貝爾化學獎得主阿龍·切哈諾沃教授表示：“我認為這需要政府的參與，對基礎設施、藥物基礎研發等給予投資和補貼，讓制藥公司更愿意去進行新藥研發，尤其是針對一些罕見病藥物的研發，單靠企業的力量肯定是不夠的。”

2010年拉斯克臨床醫學研究獎得主阿德里安·克雷納教授認為，罕見病的患者群體數量決定了只有制定高價，才能保證企業盈利。因此，必須依靠政府和企業共同的力量，才能推動藥物研發的進展，而企業最終也會從中獲益。

華東師范大學生命醫學研究所所長劉明耀教授告訴第一財經記者：“科學家的目標就是希望把藥物做得更加便宜，讓更多病人能夠承擔得起?，F在包括基因療法在內的新技術價格是特別昂貴的，尤其是在美國。作為科學家，一方面是要利用好新技術，把特藥的生產成本降低；另一方面是要讓細胞療法等惠及更多的人，成為一種通用的普適藥物，讓更多同類疾病的患者能夠得到治療，這兩個方向都應該推動。”

標簽： 小分子藥 基因治療 新藥研發