隨著醫(yī)學進入基因和細胞治療時代，越來越多藥企開始借助新技術開發(fā)生物藥。今年下半年，美國《降低通脹法案》(Inflation Reduction Act，簡稱IRA)正式生效，為上市達到一定年限的藥物設立了價格上限，預計將有多款小分子藥物價格面臨大幅下調。

在日前舉行的世界頂尖科學家國際聯(lián)合實驗室一場關于藥物發(fā)現(xiàn)新模式的論壇上，美國斯克利普斯研究所（Scripps）計算結構生物學教授、上?？萍即髮WiHuman研究所創(chuàng)始所長雷蒙德·史蒂文斯（Raymond Stevens）在對話兩屆諾貝爾化學獎得主、Scripps研究所教授巴里·夏普利斯（Barry Sharpless）時提到美國企業(yè)對小分子藥物研發(fā)動力不足的問題。

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史蒂文斯表示：“小分子藥物的研發(fā)代價昂貴，有些藥物上市后也賣得很貴。而在美國最新的法案公布后，一些制藥公司取消了小分子藥物的研發(fā)計劃，這可能是出于成本的考慮。因為他們計算了一下，投資回報率不劃算。”

對此，夏普利斯反駁道：“小分子藥物的研發(fā)仍然是非常有希望的方向，我認為小分子藥物是大有可為的，制藥公司不可能停止研發(fā)的腳步。因為雖然價格下降了，但是只要一個藥物研發(fā)出來，公司還是能夠靠它賺很多錢，如果那些公司都只做生物藥了，他們又如何保證現(xiàn)金流呢？”

夏普利斯表示，新技術的應用能夠讓企業(yè)未來小分子藥物的研發(fā)成本大幅下降，事實上已經(jīng)有很多制藥公司正在依靠新技術來篩選藥物，從而降低成本。

中國科學院院士、上海交通大學副校長丁奎嶺教授表示：“從成千上萬個化合物當中篩選藥物是需要燒錢的，因此長期以來我們都在尋找一種更加有效的新方法，來加速藥物的研發(fā)，人工智能就是一種很有效的方法，能夠極大地提升藥物研發(fā)效率。”

上海中科院有機化學研究所研究員丁克教授認為，人工智能已經(jīng)參與到藥物研發(fā)的幾乎每一個過程，從蛋白質結構的預測，到小分子結構的生成等，甚至是由機器人來合成分子。“如果藥物研發(fā)的速度加快了，那么藥物研發(fā)的成功率也會相應增加，這樣就能把藥物研發(fā)的價格降下來，讓大多數(shù)人更能承擔得起。”丁克告訴第一財經(jīng)記者。

盡管伴隨著基因編輯、RNA療法等新興生物技術的崛起，越來越多的創(chuàng)新藥獲得全球藥物監(jiān)管部門批準，但個性化藥物的價格高昂，大部分人負擔不起。如何讓新的生物技術和創(chuàng)新藥惠及更多患者？

對此，2004年諾貝爾化學獎得主阿龍·切哈諾沃教授表示：“我認為這需要政府的參與，對基礎設施、藥物基礎研發(fā)等給予投資和補貼，讓制藥公司更愿意去進行新藥研發(fā)，尤其是針對一些罕見病藥物的研發(fā)，單靠企業(yè)的力量肯定是不夠的。”

2010年拉斯克臨床醫(yī)學研究獎得主阿德里安·克雷納教授認為，罕見病的患者群體數(shù)量決定了只有制定高價，才能保證企業(yè)盈利。因此，必須依靠政府和企業(yè)共同的力量，才能推動藥物研發(fā)的進展，而企業(yè)最終也會從中獲益。

華東師范大學生命醫(yī)學研究所所長劉明耀教授告訴第一財經(jīng)記者：“科學家的目標就是希望把藥物做得更加便宜，讓更多病人能夠承擔得起。現(xiàn)在包括基因療法在內的新技術價格是特別昂貴的，尤其是在美國。作為科學家，一方面是要利用好新技術，把特藥的生產(chǎn)成本降低；另一方面是要讓細胞療法等惠及更多的人，成為一種通用的普適藥物，讓更多同類疾病的患者能夠得到治療，這兩個方向都應該推動。”

標簽： 小分子藥 基因治療 新藥研發(fā)