在第五屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)（下稱“進(jìn)博會(huì)”）上，不少跨國藥企展出的藥物中，就包含了罕見病創(chuàng)新藥。

本屆進(jìn)博會(huì)上，阿斯利康也宣布，在中國上市首個(gè)罕見病創(chuàng)新藥“舒立瑞”（依庫珠單抗），用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

(資料圖片)

2021年，阿斯利康收購瑞頌制藥進(jìn)入罕見病領(lǐng)域，上述這款罕見病藥物正是后者所研發(fā)的。伴隨著收購?fù)瓿桑?021年9月，阿斯利康也在中國成立了罕見病事業(yè)部，并建立起罕見病專門研發(fā)部門、醫(yī)學(xué)部門、銷售隊(duì)伍、市場部門等。本屆進(jìn)博會(huì)上，該公司也宣布與青島政府在罕見病創(chuàng)新藥引入及診療服務(wù)方面進(jìn)一步深化合作。

除了阿斯利康外，其他跨國藥企同樣很積極在中國布局罕見病業(yè)務(wù)。本屆進(jìn)博會(huì)上，勃林格殷格翰也展出了針對罕見病泛發(fā)性膿皰型銀屑病的同類首創(chuàng)藥物佩索利單抗，該藥于今年9月在美國獲批上市，有望于今年在中國獲批。

罕見病藥物由于患者數(shù)量少，研發(fā)困難，上市后往往價(jià)格高昂，這很容易導(dǎo)致罕見病患者陷入“用不起藥”困局。在中國市場，關(guān)于罕見病藥物的支付難題，目前還未得到解決。如何看待跨國藥企躍躍欲試？

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊接受第一財(cái)經(jīng)記者專訪時(shí)表示，罕見病是全球面臨的重大健康課題，包括中國在內(nèi)，有多個(gè)國家已把罕見病當(dāng)作很重要的事情對待，罕見病有上千種，很多都面臨“無藥可解”局面，存在巨大且未被滿足的醫(yī)學(xué)需求。作為醫(yī)藥公司，公司開發(fā)罕見病藥物是責(zé)無旁貸。

在11月11日中國罕見病科研及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)大會(huì)上，中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院副院長、教授茅寧瑩表示，在全球步入精準(zhǔn)醫(yī)療時(shí)代，罕見病極有可能成為中國突破生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的切入點(diǎn)。在全球已知的7000多種罕見病中，僅有不到10%有治療方案，仍有大批的空白領(lǐng)域需要突破，為中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新留下了巨大的空間。

基于中國制定的《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病，86種罕見病在全球有治療藥物，其中77種罕見病在中國有治療藥物，9種罕見病面臨“境外有藥，境內(nèi)無藥”的窘境。

王磊表示，公司在收購瑞頌制藥基礎(chǔ)上也在不斷延伸罕見病藥物管線，仍有多款候選藥物在研中，后續(xù)會(huì)在中國推出更多的罕見病藥物。

不過，在王磊看來，要推動(dòng)中國罕見病藥物行業(yè)發(fā)展，目前仍有一些問題有待解決，一是要加快藥物審批，雖然有很多罕見病藥物進(jìn)入中國的速度在大大加快，但這種加快審批仍需要繼續(xù)堅(jiān)持下去；二是要鼓勵(lì)產(chǎn)業(yè)研發(fā)，罕見病患者患病過程很痛苦，且很多需要長期用藥，這需要團(tuán)結(jié)社會(huì)各界力量開發(fā)藥物，相關(guān)的產(chǎn)業(yè)鼓勵(lì)政策很重要；三是要解決支付問題，罕見病患者人少，罕見病藥物生產(chǎn)成本和研發(fā)成本都很高，因此單價(jià)也很高。這樣一來，導(dǎo)致罕見病患者個(gè)人支付負(fù)擔(dān)重，就算是傾家蕩產(chǎn)或無濟(jì)于事，這需要有相關(guān)政策資助，在醫(yī)保基金支付方面，能否單設(shè)罕見病專項(xiàng)基金；在社會(huì)慈善、商業(yè)保險(xiǎn)方面方面，如何吸引它們加入等，這些有待探討；四是要解決罕見病診斷問題，罕見病患者少，可以診斷的醫(yī)生就更少，需要考慮如何組建罕見病疾病登記、診斷、治療網(wǎng)絡(luò)，建立罕見病專病中心或醫(yī)學(xué)中心等。

“未來公司也將繼續(xù)支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，提升醫(yī)療保障權(quán)益，公司也希望可以推動(dòng)罕見病的規(guī)范化全病程管理發(fā)展。”王磊說。

標(biāo)簽： 跨國藥企 阿斯利康