中國(guó)生物技術(shù)公司不斷展現(xiàn)的創(chuàng)新能力正在受到跨國(guó)藥企越來越多的認(rèn)可。

5月2日，美國(guó)強(qiáng)生公司旗下楊森制藥公司宣布與中國(guó)生物技術(shù)公司西比曼生物科技達(dá)成全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)制造及商業(yè)化下一代嵌合抗原受體細(xì)胞療法CAR-T產(chǎn)品，用于治療B細(xì)胞惡性腫瘤。

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據(jù)介紹，雙方的協(xié)議涉及兩款CAR-T產(chǎn)品，其中一款靶向CD20的CAR-T治療產(chǎn)品C-CAR066在中國(guó)治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的I期研究，在癌癥總體緩解率方面顯示出積極療效，并已獲得美國(guó)FDA IND批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)將于2023年下半年開始Ib期研究。

根據(jù)協(xié)議，楊森將向西比曼支付2.45億美元的預(yù)付款，這筆款項(xiàng)將在第二季度作為研發(fā)費(fèi)用入賬，未來?xiàng)钌€將基于里程碑支付額外付款。

事實(shí)上，這并非楊森制藥首次出手投資中國(guó)的CAR-T療法。早在2017年底，楊森就已與中國(guó)的傳奇生物達(dá)成全球許可合作協(xié)議，共同開發(fā)一款靶向B細(xì)胞成熟抗原BCMA的CAR-T療法產(chǎn)品CARVYKTI。

今年1月，兩家公司宣布，CARVYKTI用于治療復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者的III期研究達(dá)到主要終點(diǎn)。另據(jù)上個(gè)月在歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）上發(fā)布的一項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)，CARVYKTI在治療RRMM的III期臨床結(jié)果超出預(yù)期，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，將患者疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低74%。投行機(jī)構(gòu)考恩（Cowen）分析認(rèn)為，該療法有望“改變游戲規(guī)則”。

生物醫(yī)藥基金Loncar Investments創(chuàng)始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“楊森已經(jīng)在與傳奇生物的合作中嘗到甜頭，最近他們?nèi)〉昧朔浅７e極的數(shù)據(jù)，這也是促使楊森回歸中國(guó)，投入更多細(xì)胞治療領(lǐng)域的主要原因。”

隆卡向第一財(cái)經(jīng)記者分析稱，與5年前的市場(chǎng)不同，細(xì)胞治療已經(jīng)開始為跨國(guó)藥企帶來實(shí)質(zhì)性的收入。

“多年前，一些人懷疑細(xì)胞療法能否實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁的銷售，因?yàn)樗鼈兎浅?fù)雜而且具有很強(qiáng)的個(gè)性化特征。”他告訴第一財(cái)經(jīng)記者，“但今天這些疑慮被打破了，跨國(guó)企業(yè)正在實(shí)現(xiàn)數(shù)十億美元的收入。”

隆卡稱，吉利德科學(xué)公司去年的細(xì)胞治療收入大約為15億美元，而楊森和傳奇生物的細(xì)胞治療產(chǎn)品也有望很快能夠?qū)崿F(xiàn)數(shù)十億美元的增長(zhǎng)。

大型跨國(guó)制藥公司轉(zhuǎn)而大量依靠外部企業(yè)來彌補(bǔ)內(nèi)部研發(fā)的不足，也給中國(guó)生物科技初創(chuàng)公司提供了發(fā)展機(jī)會(huì)。

國(guó)內(nèi)創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司和譽(yù)醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官陳椎認(rèn)為，跨國(guó)制藥巨頭的資金和平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，有助于中國(guó)生物科技初創(chuàng)企業(yè)加速邁向成功。

“一些跨國(guó)巨頭的研發(fā)效率可能遠(yuǎn)沒有中國(guó)企業(yè)高，所以這些跨國(guó)巨頭會(huì)來中國(guó)尋找機(jī)會(huì)，現(xiàn)在的藥物研發(fā)需要更多地從歐美轉(zhuǎn)而由其他國(guó)家作出貢獻(xiàn)。”陳椎在今年早些時(shí)候接受第一財(cái)經(jīng)記者采訪時(shí)表示。

近年來，細(xì)胞療法的臨床價(jià)值不斷顯現(xiàn)出來，滿足了過去大量未被滿足的臨床需求。去年第一季度，傳奇生物研發(fā)的一款針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法cilta-cel獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，成為中國(guó)首個(gè)成功“出海”的CAR-T療法。

根據(jù)研究機(jī)構(gòu)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，2021年中國(guó)CAR-T市場(chǎng)規(guī)模約為2億元，到2024年將增長(zhǎng)至53億元，至2030年市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到289億元。該機(jī)構(gòu)認(rèn)為，中國(guó)如果能持續(xù)深耕技術(shù)研發(fā)，有望在未來短時(shí)間內(nèi)彎道超車，占據(jù)很大一部分全球市場(chǎng)份額。

然而，CAR-T療法高昂的價(jià)格是目前限制其應(yīng)用的重要因素。中國(guó)在2021年批準(zhǔn)的首個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品的價(jià)格高達(dá)120萬元人民幣。CAR-T細(xì)胞的制備需要對(duì)患者自身的細(xì)胞進(jìn)行工程改造，涉及大量物流成本，細(xì)胞制備的周期一般在三周左右時(shí)間。

為應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)，業(yè)內(nèi)人士提出，一方面要在價(jià)格上對(duì)于創(chuàng)新療法進(jìn)行保護(hù)，使企業(yè)不斷改造技術(shù)；另一方面產(chǎn)業(yè)界也要研發(fā)更低價(jià)、通用的CAR-T細(xì)胞療法，以降低治療費(fèi)用。

隆卡對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“未來，CAR-T這類細(xì)胞治療藥物在腫瘤治療方面將會(huì)發(fā)揮重要的作用，然而今天的價(jià)格仍然過于昂貴了。期待更多中國(guó)企業(yè)入局，因?yàn)樗鼈兎浅Ｉ瞄L(zhǎng)控制成本，能讓這些細(xì)胞療法更快地普及，造福更多患者。”

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